Hematopoietic Stem-Cell Transplantation w Leukodystrofii komórek globoidalnych ad 7

Nastoletnie bliźnięta z późną postacią leukodystrofii komórek globoidalnych, które leczono allogenicznym przeszczepem szpiku kostnego, zmarły w wyniku choroby przeszczepu przeciwko gospodarzowi.20 Dwóch pacjentów leczonych w Minneapolis, którzy mieli infekcyjną postać choroby, zmarło po przeszczepie, ponieważ nie doszło do przejęcia. 14 Dwóch innych ciężko chorych pacjentów z chorobą infekcyjną, którzy przeszli transplantację w wieku ośmiu i dziewięciu miesięcy, miało zaawansowaną chorobę pomimo całkowitego przeszczepienia. Jeden z tych pacjentów, z Minneapolis, zmarł14. Drugi, leczony na Duke University, wykazuje ciągłe pogorszenie. Infantylna postać leukodystrofii komórek globoidalnych stanowi kliniczny dylemat, ponieważ pogorszenie następuje szybko. Zalecono natychmiastowy hematopoetyczny przeszczep komórek macierzystych po urodzeniu, podobnie jak transplantację w macicy.33,34
Na podstawie wyników pięciorga dzieci opisanych w niniejszym raporcie stwierdzamy, że leukodystrofia komórek globoidalnych, szczególnie postać późnego początku, może być skutecznie leczona za pomocą hematopoetycznego przeszczepu komórek macierzystych.
Finansowanie i ujawnianie informacji
Częściowo wspierane przez granty z National Institutes of Health (NS-29099, Badanie wartości przeszczepu szpiku kostnego w chorobach magazynowych [dr Krivit] i DK-38795 [dla dr Wengera]); Margaret Enoch Fund (do dr Kolodny); i Vaincre les Maladies Lysosomales (do Dr. Vanier).
NAPS Patrz dokument nr NAPS 05046 dla jednej strony materiału pomocniczego. Aby zamówić, należy skontaktować się z NAPS c / o Microfiche Publications, 248 Hempstead Tpk., West Hempstead, NY 11552.
Jesteśmy wdzięczni dr. Galen Breningstall, Richard P. Morse, Victor Nell, John Day, Michael Balthazor, Rita DeGasperi i Miguel Gam Sosa oraz panu Gil Ciocci za ich kliniczne i laboratoryjne doświadczenie w opiece nad pacjentami opisanymi w tym raporcie, oraz Dr. Norma KC Ramsay i pani Catherine Moen za krytyczną recenzję manuskryptu.
Author Affiliations
Od departamentów pediatrii (WK, CP, JEW), neurologii (EGS, LAL), radiologii terapeutycznej (KD) i radiologii (DJL), University of Minnesota School of Medicine, Minneapolis; Université Catholique de Louvain, Bruksela, Belgia (GC); Duke University School of Medicine, Durham, NC (JK); Jefferson Medical College, Philadelphia (DAW); New York University School of Medicine, Nowy Jork (EHK); i INSERM Unité 189, Lyon-Sud School of Medicine, Lyons, Francja (MTV).
Prośby o ponowne przesłanie do Dr. Krivit z University of Minnesota Hospitals and Clinics, Box 477, Rm. D-548, Mayo Bldg., 420 Delaware St., SE, Minneapolis, MN 55455.
[przypisy: sklerodermia, anakinra, klimakterium ]
[podobne: barszcz zwyczajny a sosnowskiego różnice, seronegatywne zapalenie stawów, zespół moebiusa ]